2023年1月19日，国家卫健委办公厅印发关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知，其中提到，医疗机构要建立完善儿童用药遴选制度，做好儿童用药的配备管理。儿童用药安全引发广泛关注。
数据显示，我国0—14岁儿童超2.5亿人。国家、社会和家庭对儿童健康的重视程度日益增长，保障儿童临床用药是维护儿童健康的关键措施。对此，全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬在2023年全国两会上提出，建立健全激励儿童药品研发生产的综合配套政策。
张抒扬在接受采访时表示，建议在现有研发申报儿童药品清单的基础上，进一步完善儿童用药研发目录，引导优先研发创制，满足儿科临床用药需求；加强儿童药品的基础研究和临床研究，推进完善药品说明书中儿童用药信息；完善儿科人群药物临床试验的安全保障，完善儿童药品优先审评审批体系。
药品安全无小事。在保证用药需求和用药安全的同时，更要做好药品监管工作。为此，张抒扬进一步提出，优化医疗机构供应保障策略，加强儿童用药的监管体系。
具体来说，推动国家儿童基本药物目录和政策的制定，完善儿童医疗保障机制；推动临床急需儿童药品直接挂网采购制度，在招标采购、临床准入环节提供绿色通道；建立医院制剂支持政策，鼓励医疗机构加大院内制剂研发；推动儿童药品使用监测和临床综合评价工作，加强儿童药品信息管理，在现有药品短缺监测平台的基础上进一步建立儿童用药短缺预警体系和监测报告制度，在政府主管部门、生产企业和医疗机构之间建立儿童药品信息的协调联动机制。
罕见病儿童也是张抒扬一直关注的群体。她表示，从罕见病药物来看，仅有5%罕见病有药物治疗，我国儿童罕见病患者常面临“境外有药，国内无药”或“价格昂贵”的困境。因此，加大罕见病相关研究，推动罕见病立法工作，也十分必要。
近年来，我国的药品管理法、医师法等法律对罕见病预防诊疗、药品研发、医疗保障等作了规定，国务院及其有关部门也出台了相关改革措施，对提升罕见病诊疗、保障发挥了较大作用。
“仍需在国家层面上建立罕见病防治专门管理机构，全面负责和统筹规划我国罕见病防治工作。”张抒扬建议，制定我国罕见病国家规划，确定我国罕见病优先发展领域，加大罕见病相关研究；对罕见病的基础研究、临床试验、上市审批、定价报销、生产流通等环节，建立统一明确的协调机制等，提高罕见病患儿的诊疗和保障水平。